Нашли первое лекарство для лечения муковисцидоза?

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза, сообщает AP.

До сих пор этиологического (действующего на причину болезни) лечения муковисцидоза не существовало – у таких больных применяли лишь симптоматическую терапию.

Новый препарат Kalydeco, разработанный американской фармкомпанией Vertex Pharmaceuticals, улучшает работу CFTR, в котором из-за мутации аминокислота глицин в 155-м положении заменена аспарагиновой кислотой (такой вариант белка обозначается G551D-CFTR). В частности, он повышает вероятность открытия этого ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата (цАМФ) и повышает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе.

Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие.

"Несмотря на то, что ивакафтор не предназначен для большинства пациентов, он доказывает, что вы можете обнаружить ошибку в генах и рационально разработать лекарство, которое устраняет проблему", -- заявила директор программы по муковисцидозу в Университете штата Нью-Йорк в Буффало Дрюси Боровиц (Drucy Borowitz).

Разработка ивакафтора обошлась Vertex в сотни миллионов долларов. 75 миллионов долларов пожертвовал Фонд муковисцидоза. Годовой курс лечения этим препаратом будет стоить 294 тысячи долларов, что делает его одним из наиболее дорогих лекарств.

"Цена на лекарство назначена в соответствии с его ценностью для столь малой группы пациентов", -- пояснила аналитикам исполнительный вице-президент Vertex Нэнси Уисенски (Nancy Wysenski). При этом она отметила, что больных без медицинской страховки или тех, чей семейный доход не превышает 150 тысяч долларов в год, компания обеспечит препаратом бесплатно. Кроме того, она покроет 30 процентов цены Kalydeco для отдельных групп застрахованных больных.

Для справки:

В Беларуси около 150 человек, у которых официально подтвержден диагноз муковисцидоз.